Abgeänderte Gentherapie zur Heilung erblicher Defekte

DNA-Elemente werden auf Wirtschromosomen verankert

Braunschweig (pte002/10.11.2004/08:10) Forscher aus drei europäischen Ländern wollen unter der Leitung der Gesellschaft für Biotechnologische Forschung in Braunschweig (GBF) http://www.gbf.de der Gentherapie mithilfe eines neuen Wirkungsprinzips zum Durchbruch verhelfen. Bei der Gentherapie soll der Körper durch das Einbringen funktionsfähiger Gene geheilt werden. Der aktuelle Ansatz besteht darin, einen bestimmten Typ von DNA-Elementen weiterzuentwickeln.

In den 90er Jahren galt die Gentherapie als große Hoffnung der Medizin. Als jedoch einige Patienten an Krebs erkrankten und starben, wurde der Behandlungsansatz in dieser Form wieder verworfen. Jürgen Bode, Arbeitsgruppenleiter am GBF, glaubt, dass die Ursache für das damalige Scheitern an den damals verwendeten Vektoren liegt, den Transportelementen, mit denen die DNA den Zellen der Patienten zugeführt wurde. "Man bediente sich dazu bestimmter, unschädlich gemachter Viren, in deren Erbsubstanz man das gewünschte Gen integrierte", erklärt Bode. Das Prinzip dieses Verfahrens erachtet der Wissenschaftler durchaus als sinnvoll, da Viren ihre eigene DNA in die der befallenen Zelle integrieren und zwar an für ihren Fortbestand günstigen Zellen. Dann können sich die Zellen vervielfältigen. Allerdings konnten die Forscher nicht bestimmen, an welcher Stelle der Chromosomen dies geschieht. Dringt das Virus in eine für die Zelle wichtige Gen-Region vor, kann es die Funktion der Erbinformation erheblich behindern. Im schlimmsten Fall kommt es zum Ausfall von Genen, was in weitere Folge zu Krebs führen kann.

Der Ansatz des Forscherkonsortiums besteht in einem neuen Typ von Vektoren. Unter Episomen versteht man DNA-Elemente, die sich nicht in der Erbsubstanz der Wirt-DNA festsetzen. Sie binden sich nur an bestimmte Stütz-Moleküle des Zellkerns, an die gleichen, die auch bei der menschlichen DNA zur Stabilisierung dienen. Die Forscher haben es geschafft, gezielt auf die stabilisierenden Zellkern-Moleküle zu navigieren. Die so geschaffenen Episomen sind demnach unabhängige DNA-Ringmoleküle, die sich auf einem Chromosom der Wirtszelle verankern. Ihre Information wird gemeinsam mit der der Chromosomen aufgenommen, und gemeinsam mit den Chromosomen vermehren sie sich bei jeder Zellteilung. Die Wissenschaftler wollen nun untersuchen, ob die Episomen für eine schonendere Form der Gentherapie in Frage kommen. Bode rechnet allerdings erst in vielen Jahren mit einem Einsatz in der Medizin.

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